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영어

In Korea, the designation of rare diseases and orphan drugs in Korea is based on the rarity of the disease and the benefit of the drug. With advances in diagnostic technology, activation of health check-ups and an increase in the elderly population, the number of rare diseases is expected to increase. Government policies and regulations concerning orphan drugs have a significant impact on their development and distribution. The designation of orphan drugs is important not only for patients and their families, but also for national finances and the entry of pharmaceutical companies into orphan drug development. Therefore, the formulation of regulatory policies should be carefully considered in terms of improving access for rare disease patients, providing incentives for orphan drug development, and allocating scarce resources. To maximize the benefits of orphan drug regulation, it is necessary to raise awareness of the benefits of orphan drugs and to increase investment in the development of orphan drugs, thereby promoting the growth of the orphan drug market. Designation of orphan drugs should consider both the rarity and severity of the disease, as well as the potential marketability of the drug. In some cases, it may be appropriate to de-designate orphan drugs based on a cost-benefit analysis. Overall, a balanced approach is needed to ensure that orphan drugs are available to those who need them while maintaining fiscal responsibility.

한국어

우리나라는 희귀질환 및 희귀의약품의 지정기준을 질환의 희귀성과 의약품의 편익을 중심으로 판단하고 있다. 앞으로 진단기술의 발전과 건강검진의 활성화 및 고령 인구의 증가 등의 요인으로 인하여 희귀질 환은 더욱 늘어날 것으로 판단된다. 희귀의약품의 지정은 환자 및 그 가족에게뿐 아니라 국가 재정의 측면 및 제약회사의 희귀의약품 개발 에의 진입 측면에서도 매우 첨예한 부분으로서, 희귀의약품에 대한 정 부 정책 및 규정은 희귀의약품 개발 및 유통에 영향을 미친다. 따라서 희귀질환과 희귀의약품의 지정 및 해제와 관련된 법정책을 수립함에 있어서는 희귀질환자의 접근성 강화, 희귀의약품의 개발 유인 제공 뿐 아니라 한정적인 자원의 분배 측면 또한 고려하여 신중하게 판단하여 야 한다. 희귀의약품 규정의 잠재력을 활용하기 위해서는 희귀의약품의 혜택 에 대한 인식의 제고와 희귀의약품 개발에 대한 투자의 증가를 유도함 으로써 희귀의약품 시장의 성장을 꾀하여야 할 것이다. 이러한 점에서 희귀의약품의 지정에 있어서는 질환의 희귀성 뿐 아니라 심각성도 고 려하고, 희귀의약품의 편익 뿐 아니라 의약품의 시장성 또한 고려하는 것이 바람직하다. 또한 경우에 따라서는 비용·편익 분석에 따라 희귀 의약품의 지정 해제 가능성을 열어두는 것이 타당하다.