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영어

This article reports a comparison of regulatory rules and procedures for acquiring an orphan drug designation (ODD) from the Food and Drug Administration (FDA) in the United States, the European Medicines Agency (EMA) in the European Union, and the Ministry of Food and Drug Safety (MFDS) in Korea for the pharmaceutical companies that develop orphan drug products. The authors investigated, analyzed and compared the regulations and guidelines related to ODD. The regulations on an ODD by FDA, EMA and MFDS are very similar. In receiving an ODD, required are general information, descriptions of the target disease, sufficient scientific evidence showing the possibility that the drug can be applied to the target disease, and the estimation for the number of patients of the target disease. Public or scientific data on the number of patients and the pathophysiological characteristics of the target disease, and the mechanism of action and the clinical trial data to support the effectiveness of the drug need to be submitted to regulators for an ODD.

한국어

저자는 orphan drug를 개발하는 제약회사를 위해 미국의 Food and Drug Administration (FDA), 유럽연합의 European Medicines Agency (EMA), 한국의 식품의약품안전처(식약처)로부터 orphan drng designation(ODD)을 취득 하는 방법을 고찰하였다. 미국, 유럽연합, 한국의 ODD와 관련된 법령과 가이드라인을 조사, 분석, 비교하였으며 FDA 에서 ODD를 받은 의약품과 orphan drug으로 시판허가를 받은 의약품의 사례를 고찰하였다. FDA, EMA, 식약처의 ODD에 관한 규정은 대동소이하다. ODD를 받기 위해서는 일반 정보, 대상 질환에 대한 설명, 해당 의약품이 대상 질 환에 적용될 수 있는 가능성을 보여주는 충분한 과학적 근거, 대상 질환의 환자 수 자료가 필요하다. 대상 질환의 환 자 수 통계, 대상 질환의 병태생리학적 특성, 의약품의 작용기전, 의약품이 대상 질환에 대해 유효하다는 것을 뒷받 침할 임상시험 등에 관한 공개자료 또는 과학적 자료들을 규제기관에 제출하여 FDA, EMA 또는 식약처로부터 ODD 를 받을 수 있다.