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영어

ALL (Acute Lymphoblastic Leukemia) is a cancer disease that often occurs in children and adolescents. When refractory to the treatment(s) or relapsed, it becomes a serious life threatening disease. Evoltra was developed for such refractory or relapsed ALL patients and approved by MFDS (Ministry of Food and Drug Safety) in 2011. Evoltra was then granted NHI (National Health Insurance) reimbursement through an RSA (Risk Sharing Agreement) pilot program of CED (Coverage with Evidence Development). RSA system was introduced by MOHW (Ministry of Health and Welfare) in January 2014 for the purpose of improving the patient access to treatments for cancer diseases or rare diseases. As of June 2016, 10 drugs have been granted NHI reimbursement through the RSA system. Evoltra CED program includes both a prospective study and a retrospective study. The prospective study aims to prove the clinical effectiveness of Evoltra in consideration that the clinical evidence for survival data, etc. is limited and the retrospective study is an observational study aiming to draw a comparative understanding on the result of the prospective study vs. that of the retrospective study, knowing that the prospective study is designed as a single arm trial. As the purpose of CED program, Evoltra NHI reimbursement including pricing will be subject to a re-evaluation based on the result of the prospective study result. For example, whether to maintain NHI reimbursement or whether to refund the NHI reimbursement expense during CED study and how much to refund if any, etc. will be determined afterwards. It is very obvious that patient access to new innovative treatments, e.g. Evoltra, for life threatening diseases has been improved by implementing RSA system. However, it is still early stage of the new system and there are areas for further attention to develop operational guideline, post management guideline and process establishment, which will help the RSA system settle down as a customized policy measure to South Korea.

한국어

급성 림프구성 백혈병은 유아 및 청소년기에서 흔히 발생하는 암질환으로, 재발성 또는 치료 불응성 환자의 경우 생명을 위협받는 심각한 질환이다. 에볼트라주는 이러한 환자를 대상으로 개발된 약제로서 2011년 4월 식품의약 품안전처에서 승인되었으며, 국내 최초로 위험분담제 중 근거생산 조건부 급여로 보험 적용 되었다. 위험분담제는 2014 년 1월 항암제 또는 희귀질환치료제의 환자 접근성 향상을 위해 도입된 제도로 2016년 6월 기준으로 총 10 개의 품 목이 본 제도를 통해 보험 등재된 바 있다. 에볼트라주는 그 중 근거생산 조건부 급여 형태로 전향적 연구와 후향적 연구가 진행 중이다. 전향적 연구의 목적은 환자들에서의 생존기간의 상당기간 연장등 임상근거가 제한적이라는 판 단 하에 보험 급여를 위한 유효성 입증을 위한 연구이며, 후향적 연구는 단일군 임상시험으로 진행되는 전향적 연구의 임상적 효과를 해석하기 위해 시행되는 관찰연구이다. 에볼트라주는 근거생산 조건부 급여 취지에 따라 전향적 연구 결 과를 토대로 보험청구 금액에 대한 환급율 및 급여 여부가 결정되게 된다. 위험분담제 도입으로 인해 에볼트라주와 같이 생명을 위협하는 질환에 사용되는 치료제의 환자 접근성이 향상되었음은 분명하지만, 국내 처음 도입되는 제도 이므로 제도의 운영 및 사후조치에 대한 절차의 확립이 필요하며, 이를 통해 국내 맞춤형 위험분담제가 자리 잡을 것으로 기대된다.