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영어

Expedited programs have been developed to enhance the efficiency of drug development and review process especially for drugs that address an unmet medical need in the treatment of a serious or life-threatening condition: priority review, fast tract, accelerated approval and breakthrough therapy designation. Since the Food and Drug Administration Safety and Innovation Act (FDASIA) was signed in to law in 2012, a profound paradigm shift has taken place in the drug development and discovery. FDASIA provides for a new breakthrough designation which is the most recent approach for a drug that treats a serious or life threatening disease or condition and adopts the prior expedited program features collectively. A drug intended for breakthrough therapy designation may demonstrate substantial improvement over existing therapies on one or more clinically significant endpoints based on the preliminary clinical evidence. A sponsor of a drug product designated with a breakthrough therapy receives many benefits such as more intensive FDA guidance and communications, and eligibility for all fast track designation features to expedite and facilitate the drug development program. Recently, many requests for the breakthrough therapy designation were received for drugs and biologics in diverse therapeutic areas. However, published statistics showed that only 30% of applications were granted for the designation. In order to be eligible for the consideration, a candidate drug should be carefully selected to meet the criteria for and benefit from the designation. In addition, the applicant needs to establish a sound scientific strategy to maximize the use of the advantageous program and to generate the required data efficiently and promptly through the close communication with FDA for the successful outcome.

한국어

미국 식품의약안전국(US Food and Drug Administration, 이하 FDA)는 신약개발에 대한 새로운 패러다임에 대 한 요구를 지속적으로 받아 오고 있다. 2012년 발의된 Food and Drug Administration Safety and Innovation Act (FDASIA)를 통해 신약 개발 과정과 심의과정을 좀더 효율화하기 위해 현존하는 FDA initiatives들의 추진을 더욱 가 속화 해오고 있다. 이중 breakthrough therapy 지정 프로그램은 효율적인 신약 개발 프로그램을 위해 기존 프로그램들 을 좀더 집약한 최신 접근법이라 할 수 있다. Breakthrough therapy 지정은 중증 질병상태 치료제로써 임상개발초기 단계에서 확인된 임상적 지표가 기존의 치료법보다 크게 향상을 보이는 의약품이 대상이 된다. 지정 이후 얻게 되는 가장 큰 이점은 FDA와 소통할 수 있는 기회의 확대와 시판 허가 심의 과정에서 기간이 단축될 수 있다는 것이다. 최 근 다양한 치료군에 속하는 다수의 의약품들이 breakthrough therapy 지정 이후 신속한 개발 및 심의 과정을 거쳐 성 공적으로 최종 허가단계에 이른바 있다. Breakthrough therapy 지정 신청을 위해서는 FDA에서 요구하는 요건들에 대 해 충족하는 지에 대한 평가가 우선적으로 이루어져야 한다. 최근 통계에 따르면 지정을 신청한 사례의 30% 정도에 서 최종적으로 지정이 이루어 진 것으로 보고 되어진 바 있다. 지정된 후에는 후에는 제공되는 다양한 프로그램을 적 극 활용할 수 있도록 과학적인 개발 전략을 수립하여야 하며, FDA와의 긴밀한 공조를 통해 허가를 위해 요구되는 자 료의 신속한 생성 또한 성공적인 개발의 지름길이라 할 수 있다.